Atrofia muscolare, Aifa approva gratuità per terapia genica

10 mar 2021

Potranno respirare da soli, deglutire o semplicemente stare seduti, approvando la rimborsabilità di Zolgensma, la prima terapia genica per l'atrofia muscolare spinale, Aifa, agenzia italiana del farmaco, dona speranza a tutti i piccoli pazienti affetti da questa gravissima patologia genetica degenerativa che potranno da oggi avere una vita fino a ieri impensabile. Già a novembre scorso Aifa aveva autorizzato la terapia per i bambini fino a 6 mesi di vita, l'approvazione della rimborsabilità consentirà di beneficiare gratuitamente della terapia che è molto costosa e di contrastare precocemente il peggioramento della malattia migliorando notevolmente la qualità della vita. Il farmaco agisce sostituendo la funzione di un gene mancante nei pazienti affetti da questa malattia e si somministra una sola volta nella vita per via endovenosa. La terapia one shot rivoluziona il trattamento di questa patologia neuromuscolare che è la principale causa genetica di morte infantile e che solo in Europa colpisce 550, 600 nuovi nati ogni anno. La terapia che sarà disponibile per i pazienti italiani già ad aprile è tanto più efficace quanto più precoce è la diagnosi, per la cura dunque rimane fondamentale lo screening neonatale.

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